近日，基于CRISPR基因编辑技术开发的exa，国外医药迎来了新技术领域的产品批准-cel(体外基因编辑)疗法用于治疗两种血液病，成为世界上第一个批准治疗该适应症的基因编辑疗法，也是世界上第一个批准应用的CRISPR基因编辑疗法。
说到基因编辑，我们必须提到细胞基因治疗（CGT），基因编辑技术是一种基因治疗，也是细胞治疗的升级。
（基因编辑属于基因治疗方向）细胞基因治疗被认为将引领生物医学产业的第三次变化，成为小分子药物和大分子生物药物后的第三类药物，因为基因编辑可以直接纠正基因错误，细胞基因治疗预计将成为最终治疗手段。从适应症的角度来看，与GLP-1药物相比，它们已经逐渐应用于许多疾病领域。它最初主要用于治疗遗传性疾病和罕见病，现广泛应用于常见和慢性疾病，如肿瘤、传染病、自身免疫性疾病和心血管疾病。因此，细胞基因疗法目前正处于创新生物技术的关键时期，未来具有巨大的市场潜力。本次提到的基因编辑技术仍处于概念期，其次，MRNA疫苗、核酸药物和细胞CAR-T治疗已处于进口期（四者均为细胞基因治疗）。
(不同类型药物的发展逻辑)细胞基因治疗有望进入快速发展阶段，其市场增长速度可能比我们想象的要快。据有关机构统计，2023-2030年，全球基因编辑行业市场规模预计年复合增长率约为+22.3%，2030年预计达到360.61亿美元；与此同时，到2025年，全球细胞基因治疗市场预计将达到300亿美元以上（甚至超过400亿美元，不同机构的预测也不同）。
那么国内医药行业在此基础上会有哪些机会呢？1、对于下游药物方向，选择大型平台企业的确定性很高。不得不说，细胞基因治疗方向的研发管道在国外和国内并不少，也就是说，大多数药物仍处于研发阶段，存在一定的风险。因此，在此基础上，我们应该找到一家确定性相对较高的公司，一家能够在这一领域更专业、更持续地投资的公司，当然，如果没有利润，我们还必须注意，该公司的价格与研发逻辑相对应。
①首先要说的是人福医药(600079)自主研发的基因治疗新药重组质粒肝细胞生长因子注射液（pUDK-HGF），用于治疗严重下肢缺血性疾病，目前正在III期临床试验中，II期临床数据反映了积极的安全性和有效性结果，预计明年上市，成为A股上市公司的第一种基因治疗药物。值得注意的是，人福医药作为一家老牌化学制药企业，截至2023年半年报，其机构持仓615家。②其次，悦康药业(688658)是国内外为数不多的具有MRNA疫苗和核酸药物研发生产、核酸药物领域领先优势的企业之一。公司拥有中国第一个核酸药物国家和地方联合工程研究中心。目前，核酸药物的研究管道较多，其中CT102已达到临床第二阶段，是中国第一个完全独立开发的反义核酸（ASO）用于治疗原发性肝细胞癌的药物。③此外，还有舒泰神(300204)布局在核酸药物领域的企业。目前也有治疗乙型肝炎病毒感染相关的STSG-0002注射液在IB/II期进行临床试验；新诺威(300765)也在开发MRNA疫苗和核酸药物，借助新合并的母公司石药集团旗下的巨石生物。据悉，在MRNA疫苗方向，MRNA新冠肺炎疫苗和狂犬病疫苗进展最快，未来重点研发方向包括重大传染病疫苗和肿瘤疫苗；不知道子公司在石药集团和新诺威的帮助下能否表现出比疫苗公司(康希诺(688185)更领先的研发优势。).2、对于上游外包公司来说，由于国内药物研发进展缓慢，外包企业有望从上游生产研发方向受益，或者更值得关注的小公司可能首先受益于外国企业的研发。虽然订单规模难以预测，但随着全球细胞基因治疗研发进展的加快，特别是与生产相关的企业，也有潜力。①和元生物(688238)是一家细胞基因治疗外包企业，深耕基因细胞治疗领域近十年，打造了全面的技术平台和两大核心技术集群。①和源生物（688238）是一家细胞基因治疗的外包企业，深入从事基因细胞治疗近十年，建立了全面的技术平台和两个核心技术集群。目前，其在病毒载体生产的关键技术指标方面已达到国际先进水平，可实现质粒、腺病毒、溶瘤病毒、慢性病毒等产品的共同生产，并率先在整个医疗研发外包行业实现盈利。②虽然诺泰生物(688076)是一种多肽药物（GLP-1方向)原料药生产企业，但公司目前在核酸药物领域有前瞻性的布局，其中寡核苷酸单体是小型核酸药物的重要上游原料，PMO单体是主流寡核酸单体之一，公司掌握了四种PMO单体合成技术。③还可关注与基因细胞治疗相关的试剂耗材，如近岸蛋白质、诺唯赞、百普塞斯、优宁维等。最后做个总结。一般来说，我认为文章中列出的制药企业和上游研发生产企业在细胞基因治疗轨道上都有一定的潜力，整个市场潜力甚至不亚于GLP-1减肥药。然而，由于行业发展较早，大多数药品的研发进展尚未达到商业化阶段，下游潜力尚未释放，因此，这类公司主要关注整个行业的重要研发节点和发展，飞鲸将继续跟踪。来自飞鲸投资研究
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